Pais de portadores da doença de Gaucher tipo 1 poderão ver seus filhos beneficiados por um novo tratamento. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) acabou de aprovar o medicamento VPRIV™ (alfavelaglicerase), terapia de reposição enzimática (TRE) produzida em linhagem celular humana, para o tratamento de longo prazo da doença. O remédio foi aprovado para o uso em crianças a partir dos 4 anos e em adultos.
No total, mais de 100 pacientes com doença de Gaucher, em 24 centros de 10 países do mundo, participaram de estudos clínicos, cujos objetivos primários foram todos alcançados.
No Brasil, estima-se que cerca de 3 mil pessoas tenham a doença genética. Em pacientes com o problema, o mau funcionamento de uma enzima provoca o acúmulo de uma substância nas células, afetando principalmente a medula óssea, baço, fígado e ossos. Aumento no tamanho do fígado e do baço, doença óssea e anemia são alguns principais sinais da doença.
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